随着近年海归人才回流、biotech公司兴起以及资本市场的持续活跃，“原创新药”的概念也越发成为我国医药产业的核心议题。

众所周知，中国目前是仅次于美国的全球第二大药品国家市场，但距离“医药强国”尚存在不小差距，而破解症结的关键就在于关注源头创新。《国家中长期科学和技术发展规划纲要（2006—2020年）》的16个科技重大专项里，“重大新药创制”位列其中。可以说，创新药物基础研究对我国建设创新型国家意义重大。 

浙江大学基础医学创新研究院于2019年应时而生，瞄准生物医药源头创新瓶颈，通过搭建专业平台支撑体系和提供经费资助来孵化原创学术成果，力争打造成为国际一流的创新成果源头孵化基地。

5月20-21日，浙江大学基础医学创新研究院启动仪式暨首届杭州国际医药源头创新论坛在杭州茧·Space举行。 

大会第四篇章——技术/平台赋能源头创新

PROTAC技术的难点与突破

【演讲嘉宾】

韩笑然：睿跃生物（CULLGEN）生物医学部总监

【内容节选】

靶向蛋白降解技术是药物研发领域的一个新兴方向，具有高活性、高选择性、催化作用机理、靶向不可成药靶点等优势。但该技术尚有诸多难点亟待攻破。睿跃生物CULLGEN基于专有的化学结构库，突破了靶向降解剂口服给药难的局限；结合AI技术实现靶点蛋白的高选择性降解；并开发出具有体内活性的新型泛素连接酶配体。 

DEL+FBDD药物发现技术

【演讲嘉宾】

李进：成都先导创始人、董事长、CEO 

【内容节选】

小分子药物仍然对疾病治疗起着非常大的作用，也是目前获批上市的主流药物之一。但在临床上，我们还存在很多尚未被满足的需求，这落实到生物机制方面也还没有很好的解决办法。过去我们做药物研发一度特别关心成药性，目前则关心药效是不是够好。DEL技术已经证明众多的结构多样新颖的分子结构快速合成，为新药研发提供极其宝贵的资源。

新一代信使RNA技术，疾病治疗新引擎

【演讲嘉宾】

王刚：浙江大学基础医学创新研究院药效学平台主任

【内容节选】

mRNA技术无需复杂大工厂，具有研发快、进入临床快、上市快、成本低且市场独占更久等特点。但因进入人体需要修饰、和自身不稳定等因素在过去没有广泛使用。借助疫情，mRNA技术成为疾病治疗的新引擎。目前新一代mRNA技术可以放大普通mRNA技术信号，具有更稳定，更易保存运输等优点。

药效学平台介绍

【演讲嘉宾】

王刚：浙江大学基础医学创新研究院药效学平台主任

【内容节选】

杭州赫林生物医药有限公司暨浙江大学基础医学创新研究院药效平台，系哈佛资深科学家们创立，立足浙江，面向全球市场的初创企业。可提供药物/疫苗/器械研发临床前全管线服务。平台致力于再生医学产业化，在信使RNA药物/疫苗，Cas9大动物基因编辑，诱导型多潜能干细胞方向有自主知识产权。

将mRNA递送到细胞内的脂质纳米颗粒技术

【演讲嘉宾】

赵孝斌：海昶生物医药创始人

【内容节选】

mRNA疫苗的时代已经到来了吗？这个问题暂时没有明确答案，不过可以确定，新冠疫情期间mRNA疫苗大放异彩，当前全球范围内众多公司加入这一赛道。脂质纳米颗粒（LNP）技术成就了mRNA疫苗，该技术具有与病毒相似的尺寸、结构和高包封率，制备工艺稳定、表面电荷低，可以实现核酸聚合物的有效聚集和递送，实现其在免疫刺激中的协同效应。

AI技术赋能药物研发

【演讲嘉宾】

居斌：树兰医疗云服务研究院副院长

【内容节选】

最近，“AI+新药研发”技术得到学术界和产业界的高度重视。本报告重点介绍深度学习技术在小分子虚拟筛选和先导化合物分子优化中计算模式。“药先知”是基于深度学习技术研发的小分子和多肽药物设计平台软件，能够针对GPCR、离子通道的靶蛋白自动生成小分子和多肽虚拟库，特别是能够做多肽（15肽以内）的虚拟筛选，并且第一轮筛选的Top50多肽的阳性率（活性好于100uM）超过10%。利用该平台技术，公司选择TRPC6靶点作为AI技术验证，计划在未来1年内实现多肽候选药物在动物实验的全流程验证。

精准抗衰老与再生医学

【演讲嘉宾】

周光前：深圳大学抗衰老与再生医学中心主任 

【内容节选】

多数现代疾病都随衰老而生。机体衰老根本在细胞，研究表明细胞衰老其实是可“抗”的，包括清除衰老细胞、激活和移植干细胞。免疫衰老可能是机体衰老的核心，工程化免疫细胞、新型疫苗等可能是抗衰老领域最具产业潜能的技术。目前在发达地区，长寿产业如雨后春笋，预期未来可产生十万亿级别的商业机会。

药物筛选平台介绍

【演讲嘉宾】

王紫壹：浙江大学基础医学创新研究院药物筛选平台主任

【内容节选】

浙江大学基础医学创新研究院药物筛选平台，聚焦于世界前沿的疾病模型和靶点药物开发领域，为创新药物的早期开发提供助力服务。药物筛选平台的业务涵盖高通量药物筛选和药化改造两大板块。平台配备多种创新药物研发的高端仪器设备，横向联合浙大等多所高校，纳入众多先进的技术体系，打造两大药物筛选特色，即国内领先，国际先进的以离子通道和GPCR为靶点的高通量药物筛选，以及为不同的靶点，尤其是创新靶点提供量身定做的个性化筛选服务。 

Targeting calcium channel for drug screening against non-small cell lung cancer

【演讲嘉宾】

于海杰：澳门科技大学助理教授 

【内容节选】

作为致死率最高的癌症，肺癌，特别是非小细胞肺癌（NSCLC）一直是科研攻关的重点，钙离子通道作为重要的调控细胞内钙信号的蛋白分子，在肺癌的发生和转移过程中扮演着重要的作用。我们利用FLIPR对两千多种天然化合物进行高通量荧光筛选，在不同基因型背景的NSCLC细胞株中发现许多可以调控钙离子通道活性的天然产物。对其中天然产物进行分子条码全基因组文库研究，发现其主要作用位点涉及染色体调控，并且该天然产物的活性与特定基因表达相关，预示着许多药物本身也需要在特定的人、特定的部位、特定的癌症才能更好发挥特定的作用，这也是未来精准医疗的方向。

新材料和医疗器械平台介绍

【演讲嘉宾】

张洁：浙江大学基础医学创新研究院新材料和医疗器械平台主任

【内容节选】

浙江大学基础医学创新研究院新材料和医疗器械平台是浙江大学和杭州余杭经济技术开发区共建的创新研究院的职能平台之一，研究领域涉及医用高分子新材料的分子设计、合成工艺研究、工业化生产工艺开发，并着重于新材料的医疗产品应用转化，特别是可吸收医疗器械产品的研制开发。平台依托可生物降解材料聚合级单体制备技术、本体开环聚合技术、缩合聚合技术以及基于可生物降解材料的医疗器械加工制造技术，已建立了系列医用可降解高分子材料的定制合成开发体系，并具有可吸收医疗器械的设计转化技术基础和实践经验。

多肽平台介绍

【演讲嘉宾】

陆军波：浙江大学基础医学创新研究院多肽平台主任

【内容节选】

杭州德晟医药有限公司，由在多肽行业平均20年经验的知名核心高管专家组成，提供CDMO、CMO、CRO、还涉及有关疫苗，ADC核苷酸等其他服务。在过去几年，多肽药物在中国的发展速度远高于传统的小分子药物。这背后的原因可能是上市持有人和药品集采制度对传统医药领域冲击较大，而多肽目前属于高端制剂，国内相应的药物提供厂家不多，因此越来越多的传统医药企业开始转向多肽药物的开发。 

干细胞命运调控与其应用研究

【演讲嘉宾】

裴瑞卿：西湖大学生命科学院讲席教授

【内容节选】

再生医学与健康领域发展面向国民健康重大需求，未来10年到20年是干细胞产业化的黄金时期。我国干细胞领域研究已进入世界第一梯队，部分方向达到引领，且干细胞与再生医学临床应用也正在逐步规范。但国家资金只能投入到基础研究和人才的培养或早期专利，如何将专利转化为产品还要依靠社会资本，或基础医学创新研究院等新模式。